Traitement des maladies hémorragiques congénitales

Le traitement des maladies hémorragiques congénitales par déficit en un facteur de l'hémostase fait appel principalement à l'injection de concentrés thérapeutiques: facteurs antihémophiliques, facteur Willebrand, et divers autres composés: fibrinogène, facteur XI, facteur XIII, complexe prothrombinique... Ces produits proviennent soit du fractionnement de plasma issus de donneurs volontaires, soit de technique de synthèse par recombinaison génétique. Si dans certaines maladies les deux types de produits, dérivés plasmatiques et produits recombinants coexistent et se retrouvent en concurrence, avec des critères de choix évolutifs et de plus en plus scientifiques, dans d'autres principalement les déficits rares, une seule option est possible. Ce livre fait le point de l'ensemble des produits disponibles en France dans le domaine des maladies hémorragiques congénitales et essaie de dégager les évolutions possibles dans l'avenir où l'option d'une troisième voie, ne faisant pas appel aux concentrés de facteurs de coagulation, se profile avec des arguments particulièrement séduisants.