Sécrétion inductible d''EPO par le muscle transduit grâce à un AAVr

Une régulation pharmacologique fine de l''expression du transgène est indispensable pour certaines applications de thérapie génique. L''injection intramusculaire à des macaques cynomolgus, de virus recombinant adéno-associé (AAVr) de différents sérotypes codant pour l''éythropoïétine (EPO) sous contrôle du système de régulation aux tétracyclines (système Tet-on), est suivie d''une expression inductible mais transitoire du transgène. Cette synthèse protéique massive et ectopique peut entraîner une anémie auto-immune réversible.